HOME > プロジェクト > 用語の説明 ■英数字 【EDC サービス】 臨床試験、市販後調査などオンタイムで情報を収集するニーズは日増しに高まっています。MOSSのEDC（Erectronic Data Capturing）サービスは、医療機関に専用の端末を提供し臨床試験のデータエントリーを容易に実現します。実現方式においては、数多くのソリューションを用意し医療機関の報告書作成、製薬会社のデータ処理等、双方の負担を軽減するサービスです。e-monitoring サービスとの組み合わせにより、更なる効果を発揮します。 【HVJ （Hemagglutinating Virus of Japan）】 マウスの肺炎ウイルスの一種（ヒトへの感染力はなし）。1950 年代に日本で発見。別名、センダイウイルスと呼ばれています。ウイルス外膜に2 種類の糖蛋白（F とHN）があり、この蛋白が2 種類の細胞を融合させる作用（細胞融合）を持っています。 【HVJ エンベロープベクター（HVJ-E）】 HVJ エンベロープベクターは、HVJ のゲノムを全て除去し、外膜のみを利用したものです。このベクターは、外膜に細胞融合作用を持つ2 つの蛋白質があることから、高い効率で、しかも迅速に遺伝子を運び込むことができます。さらに、ウイルスのゲノムは全て除去されていることから、ヒトに対する安全性も高く、また一度に大量の遺伝子を封入することができます。このため、遺伝子機能解析、遺伝子治療及びドラッグデリバリーシステムのための有力なツールとなります。 なお、このベクターの製造技術は、大阪大学の金田安史教授により発明され、その権利は当社が譲渡を受けています。 【IBD（Inflammatory Bowel Disease、炎症性腸疾患）】 IBD は、大腸や小腸の粘膜に慢性の炎症や潰瘍を引き起こす原因不明の疾患のことで、具体的には、潰瘍性大腸炎とクローン病のことです。 潰瘍性大腸炎とは、大腸の粘膜にびらんや潰瘍ができる炎症性腸疾患のことです。 一方で、クローン病とは、若年者に多い疾患で、口腔から肛門までの全消化器官を侵しうる炎症性疾患のことで、特に小腸の末端部に生じる場合が多い特徴があります。 国内患者数は約10 万人、米国患者数は100 万人以上と推定されます。 【naked DNA】 遺伝子がうまく働くためには、遺伝子が細胞の中に入る必要があるが、遺伝子はそのまま細胞に近づけても細胞の中に入っていくことはできない。そこで、細胞の膜を突破し、細胞の中に遺伝子を運ぶ役目をする「運び屋」が必要になる。通常、この「運び屋」としてウイルスを改良して使うことや、リポソームに導入遺伝子を封入して細胞内に取り込ませる方法が一般的だが、本HGF 遺伝子治療薬では、プラスミドDNA と呼ばれる遺伝子を環状にしたものを使用する（naked DNA 法）。プラスミドDNA だけでは、細胞の膜を突破する力は弱いが、筋肉内に注射する場合は遺伝子を発現することができる。この方法は、ウイルスやリポソームの持つ感染性や細胞毒性を心配する必要がなく、安全性の高い方法である。 【NFκB(nuclear factor-kappa B）】 NFκB は、サイトカインや接着因子など免疫反応に関する遺伝子の発現を調節する役割をもつ転写因子で、NFκB がゲノム上の結合部位に結合すると、免疫反応に関する遺伝子が過剰に発現します。このため、NFκB は、免疫反応が原因となるアトピー性皮膚炎や関節リウマチへの関与が指摘されています。 【NFκB デコイオリゴ(NF-κB decoy oligodeoxynucleotide)】 遺伝子は、転写因子がゲノムに結合してスイッチが入りますが、デコイは、そのゲノム上の転写因子結合部位と同じ配列を含む短い核酸を人工的に合成した人工遺伝子（核酸医薬とも呼ばれます）で、体内に投与すると転写因子がゲノムに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑えます。 NFκB デコイオリゴは、NFκB に対するデコイであり、当社では、アトピー性皮膚炎、関節リウマチ及び血管再狭窄予防など免疫反応を原因とする疾患の治療薬として開発しています。 【Plasmid DNA】 遺伝子がうまく働くためには、遺伝子が細胞の中に入る必要がありますが、遺伝子はそのまま細胞に近づけても細胞の中に入っていくことはできません。そこで、遺伝子治療薬には、細胞の膜を突破し、細胞の中に遺伝子を運ぶ役目をする「運び屋」が必要になります。通常、この「運び屋」としてウイルスを改良して使うことや、リポソームに導入遺伝子を封入して細胞内に取り込ませる方法が一般的ですが、末梢性血管疾患及び虚血性心疾患を対象とするHGF 遺伝子治療薬では、Plasmid DNA と呼ばれる遺伝子を環状にしたものを使用します（naked DNA 法）。Plasmid DNA だけでは、細胞の膜を突破する力は弱いのですが、筋肉内に注射する場合は遺伝子を発現することができます。この方法は、ウイルスやリポソームの持つ感染性や細胞毒性を心配する必要がなく、安全性の高い方法です。 【PTCA（Percutaneous Transluminal Coronary Angioplasty）、ステント(stent)】 PTCA とは、冠動脈の閉塞病変に対して、カテーテルという管を通して、風船（バルーン）を用いて血管の狭窄部位を拡張させる方法です。風船を使うことから、「風船療法」とも呼ばれています。 PTCA は大変優れた方法ですが、再度病変部位が閉塞してしまう再狭窄が約40％生じるという欠点があります。それに対して、PTCA によって広げた部位の血管内にステント（主にステンレスでできた網状の筒）を植え込む手法が近年盛んに行われております。このステント療法における再狭窄率は約30％ですが、次世代治療法として、このステント表面に抗癌剤や免疫抑制剤をコーティングする薬剤コーティングステントの開発が米国を中心として行われております。 【STAT-１( signal transducers and activators of transcription )】 STAT-1 は、サイトカイン、成長ホルモンやインタフェロンにより活性化され、免疫調節、細胞増殖、分化に関する遺伝子の発現を調節する役割をもつ転写因子です。STAT-1 がゲノム上の結合部位に結合すると、免疫反応に関する遺伝子が過剰に発現します。このため、STAT-1 は、免疫調節異常（アレルギー）が原因となる喘息、乾癬への関与が指摘されています。 【STAT-１デコイオリゴ(STAT-1 decoy oligodeoxynucleotide)】 STAT-1 デコイオリゴは、STAT-1 に対するデコイであり、Avontec 社では、喘息、乾癬など免疫調整異常（アレルギー）を原因とする疾患の治療薬として開発しております。 【siRNA（small interfering RNA）】 約20 塩基の二重鎖RNA のことです。標的遺伝子（mRNA）と同じ配列を有する二重鎖RNA は、細胞内に導入されると、標的遺伝子の働きを抑制することが知られております。 このRNA 干渉（RNAi: RNA interference）と呼ばれる現象は、ヒトなどの哺乳動物では免疫応答を惹起してしまうことなどから、線虫やハエなどに限定されていると考えられておりました。 しかしながら、2001 年にドイツの研究者が約20 塩基の短い配列であれば、哺乳動物でも標的遺伝子の発現を強力に抑制できることを発表し、それ以来、siRNA を核酸医薬として開発することへの期待が高まっています。 ■ア行 【悪液質】 悪液質とは、癌などにより生じる栄養失調に基づく病的な全身の衰弱状態で、全身衰弱、羸痩（るいそう）、眼瞼や下腿の浮腫、貧血による皮膚蒼白などの症状です。ＮＦκＢデコイオリゴは動物試験において悪液質の改善及び転移モデルでの抑制効果を確認しております。 【アトピー性皮膚炎】 アトピー性皮膚炎は、痒みのある湿疹を伴う皮膚炎で、悪化や改善を繰り返しながら長期間続くのが特徴です。過剰免疫によるアレルギー反応が原因と考えられており、卵や牛乳等の飲食、ダニやホコリ等の環境、及びストレスなどによっても生じる場合もあります。患者数は増加傾向にあり、現在、日本で約140 万人と推定されております。 【遺伝子治療薬（gene medicine）】 遺伝子または遺伝子の一部を有効成分とする医薬品。 ■カ行 【核酸医薬】 核酸医薬とは、遺伝子の構成成分の一部を使うもので、核酸（DNA 及びRNA）からできているため、核酸医薬と呼ばれています。核酸医薬は、核酸合成機で人工的に作ることができます。 【肝細胞増殖因子（Hepatocyte Growth Factor：HGF）】 肝細胞から発見された増殖因子で、血管新生作用を有する他、 発生過程における器官形成や傷害に伴う組織・器官の再生において重要な役割を担う。 【乾癬】 乾癬は、炎症性角化症の一つに分類される疾患で、厚い銀白色の鱗屑がみられ、境界が鮮明な紅斑を伴う疾患です。日本よりも欧米で患者数が多いという特徴があります。 患者数は日本約10 万人、米国約500 万人と推定されております。 【基本特許】 それを使用しないと当該製品が作れないなど、基本的・基盤的な技術に関する特許のことです。 これに対して「周辺特許」とは、追加(新規)用途、製剤、改良発明および製法にかかる発明など、その周辺技術に関する特許のことです。 【虚血性心疾患（ischemic heart disease）】 心臓を養う動脈（冠動脈）がある程度狭窄すると、労作時に十分な血液が流れず、胸苦しさとか胸痛などの症状を示す狭心症や、冠動脈が完全閉塞し、心筋組織が虚血状態になる心筋梗塞などがある。血行再建術の既往のある重症虚血性心疾患の患者は、日本で約10 万人、米国で約180万人と推定されます。 【ゲノム創薬】 解析されたヒトゲノム情報をもとにして得られた知識を活用して、病気や病態に効果を示す新しい医薬品を論理的に研究開発しようとする取り組み 【高速機能解析システム】 高速機能解析システムは、HVJ エンベロープベクターを用いた機能解析デバイスのことで、大阪大学金田安史教授、ジェノミディア及び産業技術総合研究所関西センターとの共同研究により開発されました。 この高速機能解析デバイスは、調べたい物質（遺伝子や核酸など）が封入されたHVJ エンベロープベクターを多種類用意し、それぞれ別々に一枚のプレート上に固相化します。そして、このプレートに細胞を振りかけて培養後、特定の物質を取り込んだ細胞に生じる変化を観察することにより、多種類の調べたい物質の機能を一度に高速で解析することができるデバイスのことです。 ■サ行 【再潅流障害】 血栓・動脈硬化などにより血管が閉塞したとき、手術や臓器移植などにより一時的に血流を遮断したときなど、閉塞部位に血流再開した際に、血管や臓器が重篤なダメージを受けることがあり、これを再潅流障害といいます。 【シマジェット】 国産初のインスリン用針なし注射器で、針の代わりとなるノズルから高い圧力で注射することで、皮下脂肪内にインスリンを霧状に噴射します。糖尿病患者は、体内の血糖値をコントロールするために定期的にインスリンを注射しますが、その際に痛みが少なく、注射痕での皮膚の硬化が起こりにくい上、血管への誤った直接注射や針による感染・事故も防げます。 【ステント(stent)】 血管を再開通させる狭心症の治療法である血管拡張術（いわゆる風船療法）の一種として、バルーンカテーテルにより狭くなった血管を広げ、広げた部位に主にステンレスでできた網状の筒(ステント)をカテーテルで血管内に植え込む手法(ステント療法)が近年盛んに行われております。このステント療法における再狭窄率は30％前後であり、次世代治療法として、ステント表面に抗がん剤や、免疫抑制剤をコーティングして病巣部へ送達するDrug Eluting Stent の開発・臨床研究が米国を中心として急ピッチで行われております。 【喘息】 喘息は、気管支の病気で、息を吐き出すのが困難で、喘鳴を伴う発作性の呼吸困難を生じる疾患です。 小児に多くみられるという特徴があり、原因としては、主にアレルギー性炎症が関与しているといわれております。患者数は日本約110 万人と推定されております。 【創傷被覆材】 創傷被覆材は、患部を直接覆い、傷口を適度な湿潤環境に保持するものです。普通の傷やヤケドだけでなく、褥創や皮膚潰瘍などの治療にも使われます。創傷被覆材の国内市場規模は、約50億円と推定されております。 ■タ行 【デコイ型核酸医薬】 遺伝子は、転写因子がゲノムに結合してスイッチが入りますが、デコイは、そのゲノム上の転写因子結合部位と同じ配列を含む短い核酸で、体内に投与すると転写因子がゲノムに着地することを阻害して遺伝子の働きを抑えます。 【椎間板】 ヒトの背骨は、頸から殿部まで約30 個の椎骨が積み重なり構成されております。それぞれの椎骨（椎体）の間には、椎間板という軟骨の板が挟まっており、これが背骨にかかる重さを支えております。 【椎間板変性症】 椎間板変性症は、椎骨と椎骨との間でクッションの働きをする軟骨である椎間板が、加齢などによって変性を起こし、痛みを感じる疾患のことで、いわゆる腰痛の原因の一つです。しかしながら、その治療方法は、消炎鎮痛剤等による症状を緩和する対症療法に過ぎないことから、病気の進展を抑制することのできる有効な治療薬の開発が切望されております。 （椎間板変性症を含む）椎間板障害の患者数は日本で34 万人、米国で570 万人と大変多いうえ、ほとんどが20-40 歳代の勤労者であることから、特に米国においては医療経済的損失が大きく重点疾患と位置づけられております。 【トランスレーショナル・リサーチ】 大学や研究機関で得られた基礎的な研究成果をヒトに応用し、高度先進医療への橋渡しをする研究のことをいいます。たとえば、遺伝子治療、再生医療、細胞医療、ゲノム創薬などの研究成果がその対象と考えられます。 すなわち、先端医療の早期臨床応用といえます。 ■ナ行 【ナグラザイム】 ナグラザイムはムコ多糖症VI型に対して世界で初めて適応承認を受けた酵素補充療法剤です。欧米における臨床試験にて、安全性及び歩行能力の改善等の有効性が確認されています。 ■ハ行 【ベクター】 遺伝子が細胞や生体内で上手く働くためには、細胞のなかに入らなければなりません。遺伝子は、そのまま細胞に近づけても細胞の中に入っていくことはできないので、遺伝子機能解析や遺伝子治療には、細胞の膜を突破し、細胞の中に遺伝子を運ぶ役目をする優れたベクター（運び屋）が必要になります。 ■マ行 【末梢性血管疾患（peripheral arterial disease）】 四肢の末梢血管が閉塞することにより、筋肉や皮膚組織が虚血状態に陥り、しびれ、冷感、間歇性跛行、安静時疼痛、下肢潰瘍などの症状を示す。閉塞性動脈硬化症やバージャー病等がある。末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症、バージャー病）の患者は、日本で約10 万人、米国で約100万人と推定されます 【ムコ多糖症VI型(MPS(mucopolysaccharidosis) VI)】 ムコ多糖症VI型 (マロトー・ラミー症候群)はN-acetylgalactosamine-4-sulfataseという酵素の欠如により起こる消耗性の遺伝性疾患です。この酵素が欠損しているため、ライソゾームに複合糖質や複合グリコサミノグリカン(GAGs)が蓄積し、細胞、組織、臓器系統に進行性の機能不全を引き起こします。 ■ヤ行 【用途特許】 通常、製薬業界においては、医薬品の適応疾患を対象とする特許を用途特許または医薬特許と呼んでおり、その疾患での製造・販売・輸入を独占できる強力な権利です。 このほかに、医薬品そのものを対象とする物質特許、医薬品の製造方法を対象とする製法特許、医薬品の製剤を対象とする製剤特許などもあります

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