HGF 遺伝子治療薬の虚血性心疾患領域の米国IND通過
−米国で末梢性血管疾患及び虚血性心疾患の両領域で臨床試験を実施へ− |
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当社は、米国子会社のアンジェスインクを通じて、2 月26 日に既に公表した通り米国でHGF遺伝子治療薬の虚血性心疾患領域の第I相臨床試験を開始するためのIND（Investigational
New Drug、治験薬申請）を提出しておりましたが、この度、FDA（Food and Drug Administration、食品医薬品局）のレビューを終え、近く臨床試験を開始できることとなりましたのでお知らせ致します。
米国では、昨年4 月から末梢性血管疾患領域の第II相臨床試験を実施しておりますが、これに加えて、より対象患者の多い虚血性心疾患領域でも近く臨床試験を開始できる見込みとなり、当社グループでは、両領域でHGF
遺伝子治療薬の早期上市を目指していきます。
HGF 遺伝子治療薬は、血管新生作用があり、動脈硬化など血管内腔が狭くなり血流の流れが悪くなる虚血性疾患などの治療を目指しており、従来の薬剤と異なる作用を持つため、既存の薬物療法が不十分な患者、手術が困難な患者などに効果が期待されます。当社では、主に、下肢の血流が悪化する末梢性血管疾患（閉塞性動脈硬化症、バージャー病）や心臓の血流が悪くなる虚血性心疾患の両領域を中心に開発を進めてきました。
今回FDA によるレビューを終えた試験計画は、米国における虚血性心疾患領域の第I相臨床試験です。一般に第I相臨床試験は安全性の確認のため、健常人を対象に実施されます。しかしながら、抗癌剤や遺伝子治療薬のような健常人への投与が安全性の面から適切でない医薬品の開発では、第I相臨床試験から健常人ではなく患者を対象にします。今回の虚血性心疾患領域の開発では、遺伝子治療薬であることに加え、カテーテルを用いて患部の虚血状態の心筋に直接治験薬を投与することもあり、第I相臨床試験から少数の重症患者を対象とし、安全性の確認とともに有効性についても検討していきます。このIND
通過により、米国で第I相臨床試験を近く開始できる見込みとなりましたが、これに続いて日本でも早急に臨床試験を開始できるよう準備を進めております。
HGF 遺伝子治療薬については、末梢性血管疾患領域で米国では第II相臨床試験、日本でも多施設二重盲検試験を第III相臨床試験として実施しております。今回の虚血性心疾患領域でのIND
通過により、末梢性血管疾患及び虚血性心疾患の両領域で、日米同時開発を目指していきます。
なお、HGF 遺伝子治療薬の末梢性血管疾患及び虚血性心疾患の両領域の日米欧の販売権は、第一製薬株式会社に供与しています。
HGF 遺伝子治療薬の開発状況 |
| 対象領域 |
地域 |
開発段階 |
提携先 |
| 末梢性血管疾患 |
日本 |
第III相 |
第一製薬株式会社 |
| 米国 |
第II相 |
| 虚血性心疾患 |
米国 |
第I相準備中（IND 通過） |
| パーキンソン |
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前臨床 |
未定 |
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| ご参考 |
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―ＨＧＦ遺伝子治療薬の特徴・医療上の意義―
HGF は強い血管新生作用を有することが知られていますが、本治療薬はHGF を産生する遺伝子を虚血部位に投与することで、局所にHGF
たんぱく質を発現させ血管新生を促して虚血状態の改善を図るもので、国産初の遺伝子治療薬です。本治療薬は、ウイルスベクターを用いないnaked
DNA であり、ウイルスベクターに由来する副作用を回避できます。また、従来の薬物の作用機序と異なり、血管新生により虚血状態を改善するため、既存の治療法が無効な難治性の末梢性血管疾患や虚血性心疾患に効果が期待できる画期的な治療となる可能性があります。 |
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