いつ頃から利益が拡大する予定ですか？

利益の出ない先行投資の期間で、 どのようにして株主に報いる方針ですか？

遺伝子治療薬の開発状況は、どんな段階がありますか？

医薬品事業の利益率は高いが、 一方で開発のリスクも高いと聞きますが？

<いつ頃から利益が拡大する予定ですか？> 現在開発している遺伝子医薬が発売されてからになります。 HGF遺伝子治療薬は、足の閉塞性動脈硬化症などのほか、心臓の血流が悪くなる心筋梗塞や狭心症にも応用する予定で、NFκBデコイオリゴもアトピー性皮膚炎、関節リウマチや変形性関節症などの治療薬として開発しています。子会社ジェノミディアで開発しているHVJエンベロープベクターも、遺伝子治療用のベクターや医薬品のドラッグデリバリーシステムとして応用するための研究開発をしています。 当社グループは、現在財務上のリスクを抑えながら開発を進めていますが、残念ながら今後数年間は先行投資の期間が続く予定です。その後、遺伝子医薬が世の中に出て、提携企業の売上げからロイヤリティが入ってくると、本格的に利益が拡大する予定です。

＜利益の出ない先行投資の期間で、どのようにして株主に報いる方針ですか？＞ 将来利益が計上できた際には適切な時期に配当など株主還元を始める方針です。しかしながら、それまでの先行投資の期間は、資金を研究開発に優先的に充当しなければなりません。したがって、当社としては、株主の方々に、株主価値の向上につながる研究開発の進捗状況を、随時、詳細に公表していくことでご理解を頂きたいと思っています。

＜遺伝子治療薬の開発状況は、どんな段階がありますか？＞ 一般的に医薬品の開発は、新薬候補物質が決まるとまず動物試験など前臨床試験が実施され、有効性や安全性などが確認されます。この前臨床試験を経て、実際にヒトに投与する臨床試験（治験）に入ります。 臨床試験は、通常、下記の通り第I相、第II相、第III相に分かれて実施されます。医薬品を開発する製薬会社は、これら試験における新薬候補物質の有効性及び安全性の成績をもって、行政当局に新薬承認申請し、承認が得られた後に発売可能になります。 ただし、癌など重篤な疾患を対象とする場合には、必ずしも臨床試験の構成が上記の通りになる訳ではなく、より効率的な試験の構成が可能になる場合もあります。 一般的な新薬開発のプロセス プロセス 期間 内容 基礎研究 2〜3年 新規物質の創製及び候補物質の絞込み 前臨床試験 3〜5年 実験動物を用いて、有効性及び安全性を確認する試験 臨床試験 3〜7年 第I相： 少数健康人を対象にして、安全性及び薬物動態を確認する試験 第II相： 少数患者を対象にして、有効性及び安全性を確認する試験 第III相： 多数患者を対象にして、既存薬との比較により有効性及び安全性を確認する試験 申請・承認 1〜2年 国（厚生労働省）による審査

＜医薬品事業の利益率は高いが、 一方で開発のリスクも高いと聞きますが？＞ 医薬品の開発には、多額のコストと長い時間がかかり、しかも全てがスケジュール通りに進むとは限らないので、大変リスクが高いといえます。米国では、バイオベンチャーが自社で開発を進めるために何十億円もの赤字を毎年計上しているほどです。ただ、当社としては、このような大きなリスクはとらず、例えば、HGF遺伝子治療薬では、第一製薬株式会社から開発協力金を受取りながら開発を進めることで、財務上のリスクを最小限に抑える努力をしています。NFκBデコイオリゴや他のプロジェクトについてもこのような業務提携を目指し、開発協力金を受取りながら開発を進めたいと思っています。